DREAMS

Reto

Se estima que al menos el 4% de la población mundial —1 de cada 17 personas—, padece alguna de las más de 8,000 enfermedades raras. Actualmente, solo hay 11 tratamientos aprobados para 7 enfermedades neuromusculares de las 600 identificadas. Los desafíos asociados incluyen la escasez de investigación, las dificultades en ensayos clínicos y los altos costos de desarrollo. A pesar de ello, los esfuerzos para desarrollar tratamientos continúan, motivados por la urgencia de abordar necesidades médicas no cubiertas y mejorar la calidad de vida de los afectados.

Solución

Para abordar los desafíos en el descubrimiento de fármacos para enfermedades raras, DREAMS propone integrar tecnología de vanguardia para identificar tratamientos que puedan ser aplicables a múltiples condiciones de manera más eficiente y económica. Además, plantea la implementación de ensayos clínicos adaptativos que involucren tanto a pacientes como a expertos, con el objetivo de simplificar las pruebas en grupos reducidos y diversos. Estas dos innovaciones buscan impulsar el desarrollo de nuevas terapias farmacológicas efectivas.

Resultados

DREAMS se compromete a mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades neuromusculares raras mediante el desarrollo de nuevas terapias farmacológicas. Al validar este enfoque reutilizable, DREAMS allanará el camino para encontrar tratamientos para las enfermedades raras de manera eficiente y económica. Además, mediante el desarrollo de una plataforma de inteligencia artificial y células madre pluripotentes inducidas (AI/iPSC), aspira a impactar en otras enfermedades raras más allá de su proyecto inicial.